Eficácia e segurança da terapia com hidroxiureia em pacientes com β-talassemia: uma revisão sistemática e meta-análise

A hidroxiureia demonstrou reduzir a necessidade de transfusões e melhorar a qualidade de vida dos pacientes com β-Talassemia

Escrito por: Germano Glauber de Medeiros Lima     

A β-talassemia é uma desordem genética caracterizada pela diminuição ou ausência da produção da fração beta da hemoglobina, levando a anemia crônica severa, que frequentemente requer transfusões sanguíneas regulares. Além dos desafios clínicos diretos, os pacientes com β-talassemia enfrentam complicações adicionais, como sobrecarga de ferro e comprometimento dos órgãos, resultando em um impacto significativo na qualidade de vida. A terapia com hidroxiureia emergiu como uma abordagem promissora, visando aumentar a produção de hemoglobina fetal (HbF) e, consequentemente, atenuar os sintomas associados à condição.

Este artigo apresenta uma revisão sistemática e meta-análise da literatura existente sobre o uso de hidroxiureia em pacientes com β-talassemia. O objetivo é avaliar a eficácia e a segurança desse tratamento, considerando diferentes estudos que envolvem variáveis importantes, como a frequência de transfusões, níveis de hemoglobina e eventos adversos associados ao uso de hidroxiureia. A pesquisa baseou-se em dados coletados de diversos ensaios clínicos e estudos observacionais.

O estudo seguiu uma metodologia rigorosa, que envolveu a busca em bases de dados como PubMed, Scopus e Web of Science para identificar ensaios clínicos e estudos observacionais relevantes sobre a hidroxiureia em pacientes com β-talassemia. Os critérios de inclusão foram definidos para abranger estudos que relataram dados sobre a eficácia da hidroxiureia, segurança e desfechos clínicos. A análise estatística foi realizada utilizando métodos de meta-análise, com uma atenção especial ao impacto da hidroxiureia na frequência de transfusões sanguíneas e nas concentrações de hemoglobina.

Os resultados indicaram que o tratamento com hidroxiureia reduziu significativamente a necessidade de transfusões de sangue em pacientes com β-talassemia, com uma diminuição média de 30% na frequência dessas transfusões. Além disso, observou-se um aumento na média dos níveis de hemoglobina dos pacientes, apoiando a hipótese de que a hidroxiureia pode induzir um aumento na produção de HbF. Os eventos adversos associados à terapia foram principalmente leves e transitórios, o que sugere um perfil de segurança aceitável.

Em conclusão, a hidroxiureia demonstrou ser uma opção terapêutica eficaz e segura para pacientes com β-talassemia, oferecendo uma redução significativa na necessidade de transfusões sanguíneas e melhorando os níveis de hemoglobina, o que pode contribuir para uma melhor qualidade de vida dos pacientes. Os dados suportam o uso clínico da hidroxiureia como parte do manejo integral da β-talassemia, apesar da necessidade de monitoramento contínuo dos efeitos adversos. Futuras pesquisas são necessárias para explorar ainda mais as longas consequências do tratamento e identificar subgrupos de pacientes que podem se beneficiar ainda mais desta terapia.

Referência:

1) Huang T, Jiang H, Tang G, et al. Efficacy and safety of hydroxyurea therapy on patients with β-thalassemia: a systematic review and meta-analysis. Front Med (Lausanne). 2025;11:1480831. Published 2025 Jan 15. doi:10.3389/fmed.2024.1480831