ASH 2024 – Avanços no tratamento da β-Talassemia: resultados do estudo BELIEVE

A β-Talassemia é uma doença rara e benigna, com baixa incidência no Brasil, mas que coloca os pacientes em alto risco devido à necessidade frequente de transfusões sanguíneas. Essa transfusão contínua pode levar à sobrecarga de ferro, que se acumula principalmente no fígado e no coração, gerando, ao longo do tempo, complicações graves como cirrose hepática e distúrbios cardíacos.

Este estudo evidenciou os benefícios do uso do luspatercept em pacientes com β-Talassemia, mostrando um aumento médio de 1 a 2 g/dL nos níveis de hemoglobina. Esse efeito positivo resulta em uma redução significativa na necessidade de transfusões, diminuindo o risco de sobrecarga de ferro e infecções, e consequentemente, promovendo uma melhoria na qualidade de vida dos pacientes.

Além disso, a ação de luspatercept, associada ao uso de agentes quelantes de ferro, contribuiu para a redução significativa da sobrecarga de ferro no fígado. Embora o acesso a essa medicação ainda seja um desafio no Brasil, é importante ressaltar que o luspatercept já é aprovado para o tratamento da β-Talassemia, oferecendo uma alternativa terapêutica relevante para esses pacientes.

Referências:

• Porter, J. B. et al. Improvement of Iron Overload Parameters in Patients with Transfusion-Dependent β-Thalassemia Treated with Luspatercept: Data from the Phase 3b Long-Term Rollover Study Following the BELIEVE Trial. Presented at ASH 2024. Acesso em: Paper: Improvement of Iron Overload Parameters in Patients with Transfusion-Dependent β-Thalassemia Treated with Luspatercept: Data from the Phase 3b Long-Term Rollover Study Following the BELIEVE Trial.